Antecedentes

La talasemia mayor es una enfermedad genética que se caracteriza por una disminución de la capacidad para producir hemoglobina. El tratamiento de la anemia resultante es con transfusiones de glóbulos rojos.

La repetición de las transfusiones resulta en una acumulación excesiva de hierro en el cuerpo (sobrecarga de hierro), cuya extracción se logra por medio del tratamiento de quelación del hierro. La deferoxamina es el quelante de hierro más ampliamente usado. Se han mostrado con datos significativos los efectos beneficiosos de la deferoxamina. Sin embargo, existen preguntas importantes sobre si la deferoxamina es el mejor régimen de tratamiento de quelación del hierro.

Objetivos

Determinar la efectividad (dosis y método de administración) de la deferoxamina en las personas con talasemia que dependen de transfusiones.

Métodos de búsqueda

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos Cochrane de Hemoglobinopatías (Cochrane Haemoglobinopathies Trials Register), MEDLINE, EMBASE, ZETOC, Current Controlled Trials y en las bibliografías de publicaciones pertinentes. También se estableció contacto con los fabricantes de la deferoxamina y de otros quelantes del hierro.

Fecha de las últimas búsquedas: Abril 2004.

Criterios de selección

Ensayos controlados aleatorios que comparaban la deferoxamina con placebo; con otro quelante de hierro; o comparaban dos regímenes de deferoxamina, en personas con talasemia dependientes de transfusiones.

Obtención y análisis de los datos

Cuatro autores que trabajaban de forma independiente, participaron en la evaluación de la calidad del ensayo y la extracción de datos. Los datos faltantes se solicitaron a los investigadores originales.

Resultados principales

Se incluyeron ocho ensayos con 334 personas (rango 20 a 144 personas). Un ensayo comparó la deferoxamina con placebo, cinco la compararon con otro quelante de hierro (deferiprona) y dos compararon regímenes diferentes de deferoxamina. En términos generales, pocos ensayos midieron los mismos resultados.

En comparación con placebo, la deferoxamina redujo significativamente la sobrecarga de hierro. El número de muertes a los 12 años de seguimiento y las evidencias de reducción del daño al órgano diana fueron menores para la deferoxamina que para el placebo. Cuando se comparó la deferoxamina con la deferiprona o con un régimen diferente de deferoxamina, no hubo diferencias estadísticamente significativas en las medidas de la sobrecarga de hierro. El cumplimiento se registró en dos ensayos. El cumplimiento fue menor con la deferoxamina que con la deferiprona en un ensayo y no hubo diferencias en comparación con la deferoxamina y la deferiprona combinadas en un segundo ensayo.

Se registraron eventos adversos en los ensayos que comparaban la deferoxamina con otros quelantes del hierro. Hubo pruebas de eventos adversos en todos los grupos de tratamiento. En un ensayo, los eventos adversos tuvieron una probabilidad significativamente menor con la deferoxamina que con la deferiprona, riesgo relativo 0,45 (intervalo de confianza del 95%: 0,24 a 0,84).

No fue posible realizar la evaluación de la calidad metodológica de los ensayos incluidos, debido a la ausencia general de estos datos en los ensayos.

Conclusiones de los autores

No se encontraron motivos para cambiar las recomendaciones actuales de tratamiento. Sin embargo, se mantiene una considerable incertidumbre sobre el régimen óptimo de la deferoxamina en personas con talasemia que dependen de transfusiones.